신경계통 희귀질환 의약품 임상연구 개발현황

Abstract

희귀질환은 유병율이 인구 일만명당 5명 이하인 질환을 말한다. 희귀의약품은 희귀질환 의약품 또는 수익성이 없어 개발을 기피하는 일반 의약품으로 정부가 지정한 의약품을 말한다. 암, 심혈관 질환 등 대상수가 넓은 질환에 대해서는 시간이 갈수록 수요가 높아져 개발이 많이 이루어지고 있으나 희귀질환의 경우 투자대비 수익의 저조 및 지원환경의 부족으로 개발이 더딘 분야 중에 하나였다. 막대한 자금이 투입되는 블록버스터 신약개발이 불가능한 국내 현황에는 희귀질환 의약품과와 같은 Niche Buster 전략이 필요하다. 현재 희귀질환 의약품은 대부분 고가로 책정되어 부가가치가 높고 경쟁업체가 적어 정부와 기관에 대한 적절한 지원을 받으면 상업성을 높일 수 있기 때문이다. 본 연구에서는 기존 문헌과 임상데이터베이스를 바탕으로 신경계통 희귀질환에 대한 현황을 살펴보는 고찰을 진행하고자 한다 또한, 희귀질환의 국내외 정책 현황을 살펴보고 희귀의약품의 연구 방향을 제시하고자 한다.